比经典的CRISPR-CAS9复合物对具有免疫疾病的患者进行了测试，比经典的CRISPR-CAS9复合物进行了更一般的基因编辑疗法。该报纸报道说，首次使用了一种名为“飞行员编辑”的剪裁基因技术来治疗人们，这是CRISPR家族最通用的“成员”第一次在医学领域提出了法令。治疗是一种18岁的青少年，患有罕见的免疫疾病。研究人员设计了这种治疗方法以纠正导致慢性肉芽肿病的突变。这是一种危险疾病，会导致包括中性粒细胞在内的各种免疫细胞失去功能。 5月19日，美国生物技术公司Prime Medicine发布了研究结果。经过一个月的治疗，这名少年缺席了严重的副作用。此外，该疗法似乎将关键酶的运行恢复到中性粒细胞患者的2/3，从而显着增强了其免疫系统。该研究没有发表在同行评审期刊中。 Annarita Miccio说：“这是对难治性疾病的治疗的承诺，而对小鼠的主要医学研究的先前结果令人鼓舞。他们花了很多努力来设计长期以来非常有效的完美技术。”但是米奇补充说，现在确认该疗法是否成功还为时过早。确定编辑的干细胞“发展”需要6个月至1年。尽管有这一成功的早期迹象，但Prime Medicine宣布它将不再仅开发称为PM359的治疗，而是探索公司外PM359的Pageschoose临床开发。 Prime医学联合创始人，美国广大研究所的化学生物学家Liu Ruqian表示，该决定反映了基因编辑疗法的稀有疾病疗法所面临的严重事实。 “科学已经取得了巨大的发展，许多患者将他说：“从编辑该基因的疗法中受益。但归根结底，这不仅是一个科学和技术问题，而且是一个经济问题。”市场上的单个基因编辑疗法是一种基于CRISPR-CAS9的方法，可用于治疗两种血液 - 疾病，在细胞和beta-anta-Anlassemia中的治疗中，该疗法的价格超过了每一千万美元的贡献，并促进了量子的努力，并促进了额外的努力，并促进了额外的努力，并促进了额外的努力，并促进了额外的努力，并促进了额外的努力，并促进了额外的努力，并促进了额外的努力，并且促进了额外的工资，并且促进了额外的努力，并且促进了额外的努力，并且促进了额外的努力和额外的努力。 Gene Editing Technologiesis预计除了经典的CRISPR-CAS9外，还可以提供其他治疗选择。凯克医学院的约瑟夫·哈西亚（Joseph Hacia）在南加州大学说。或致命代谢性疾病的婴儿。此时，飞行员编辑超出了CRISPR-CAS9或碱性编辑基础更一般，更不可预测，并且可以以可编程方式进行重写，输入或删除DNA片段。 Prime Medicine治疗方案涉及将一个人的血干细胞摄入并在编辑后将其重现到体内，但是此过程增加了治疗的成本和复杂性。米奇（Miccio）说，一些公司留下疗法来编辑从人体中取出的基因细胞，以采用更简单的程序，可以直接进入体内。 Liu Ruqian说，他的实验室特别关注可以替代整个基因的技术，以便在特定基因中携带任何病原体突变的人可以使用相同的疗法进行治疗。 Prime Medicine表示，该公司将继续开发飞行员编辑疗法，但将专注于可以直接进入身体的人，包括潜在的囊性纤维化治疗和两种肝脏疾病。 （Wang Fang）
